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近日，美国食品药品监督管理局批准了蓝鸟生物公司的Zynteglo基因疗法。Zynteglo在美国的定价高达280万美元（约合人民币1908万元），超过诺华制药的脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma的定价210万美元，成为“史上最贵药”。该疗法是一种一次性基因疗法，也被称为“beti-cel”，用于治疗需要定期输血的全部基因型β-地中海贫血。
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近日，美国食品药品监督管理局批准了蓝鸟生物公司的Zynteglo基因疗法。Zynteglo在美国的定价高达280万美元（约合人民币1908万元），超过诺华制药的脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma的定价210万美元，成为“史上最贵药”。该疗法是一种一次性基因疗法，也被称为“beti-cel”，用于治疗需要定期输血的全部基因型β-地中海贫血。

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